新华健康2月28日讯 （晏珊）2月28日是国际罕见病日，血友病作为一种罕见病，其治疗用药在中国的很多省份和地区尚未被纳入医保，不少患者因无法承担高额的治疗费用，在出血后得不到及时有效地治疗，发生关节畸形，最终落下了终生残疾。近日，辉瑞全球创新制药（GIP)中国区总经理关中宏博士在接受新华健康记者采访时表示，很多省份应急需提高血友病用药的可及性和可支付性，“让每一位血友病患者都能够买得到，买得起药。”
需扩大血友病用药的报销范围
“在欧美等一些国家，血友病患者的治疗费用是纳入社会保障体系的，血友病人可以像正常人一样工作生活，甚至做运动员，比如英国的自行车公路赛冠军Alex Dowsett（亚历克斯·道塞特） 。”对于目前国内很多省份患者拿药可及性、可支付性低，关中宏分析认为，原因主要有两点，一是全国血液制品非常紧缺，尽管北京的供血情况相对最为乐观，但在云南、甘肃等省份供血量时常不足，很多血友病患者因买不到药而痛苦。二是报销限制条款多，国外血友病患者的治疗费用都是政府买单，像Alex Dowsett（亚历克斯·道塞特）每年140万元的治疗费用全都是可以报销的，而在国内，像河南这样政策扶持比较突出的省份，一年也只报8万元左右，剩下四五万元的费用仍需要患者自理。
专家指出，儿童期是血友病治疗的关键时期，而预防治疗在儿童期更为重要：正确、合理的预防治疗可防范出血发生，可以让血友病孩子不再面对出血风险，他们可以去上学、去参加同龄孩子的正常活动，从而保持健康的身体、正常的心理。
对此，关中宏表示，目前，北京、广州等城市血友病患儿的预防治疗较为理想，但一些省份的孩子仅仅能达到“保命治疗”。
据介绍，血友病患者受关注的程度通常可由一个国家人均消耗的凝血八因子总量判断得出。据统计，目前爱尔兰的血友病患者最“幸福”，人均凝血八因子的年消耗量为8.3单位；美国其次，人均消耗量是7.9单位；排名第三的是英国，7.7单位。在亚洲国家中，日本排名第一，人均4.0单位；韩国排第二，3.4单位；中国香港和台湾的人均数和韩国差不多。但是中国大陆的这个数字仅为0.07单位，相对差距较大。
呼吁医生转变治疗观念，让患者保持长期预防治疗
为了让血友病患者获得更好的治疗，关中宏提出三大建议：一是呼吁医生转变治疗观念，让患者能够保持长期预防治疗。据悉，我国目前的血友病治疗方案主要是按需治疗，即患者出血时再进行治疗，不出血的时候不注射凝血因子，这样患者很容易落下关节畸形、严重者可能会导致终生残疾，甚至危及生命。而国外，从20世纪60年代开始开展预防治疗，把病人的凝血因子水平提高并控制到3%以上，这样患者基本上就不会出血，可以像正常人一样生活工作。
二是使用国外先进纳米技术生产的人工合成基因重组凝血八因子。关中宏说，目前，采用国外先进的纳米纯化工艺生产的人工合成基因重组八因子，完全不含人血和动物蛋白，不但可以保证疗效，还可以大大减少血液制品可能产生的感染风险。但人工合成基因重组八因子价格较高，每单位约4元，如果正常一次打1000单位的话，每一次的治疗费用需要4000元，让许多患者家庭难以承担。
三是扩大医保范围，呼吁地方政府多报销一些使用人工合成基因重组八因子的费用，再联合一些制药企业和慈善团体，一起为患者减轻负担。
据了解，2015年1月17日，在河南郑州举行的“爱聚捷音，共赋友助——河南血友病患者援助项目”启动仪式，就是在这方面所做的一种有益尝试。该项目是由中国初级卫生保健基金会发起的，凡是在河南省定点救治医院接受重组人凝血因子输注治疗的血友病患者，在低保的基础上可以再得到由辉瑞公司无偿提供的任捷和贝赋重组人凝血因子药品。其中，儿童可获得50%援助药品，成人为20%。
血友病的治疗“性价比”比较高
“和肿瘤等疾病相比，血友病的治疗‘性价比’很高。只要有药，就能让患者像健康人一样工作和生活，但如果拖延不治，就很容易导致残疾，成为家庭和社会的沉重负担。所以说血友病非常需要国家财政的支持。”关中宏强调说，从预算影响分析学来看，尽管血友病一个人的治疗费用较高，但由于它是罕见病，患病人数少，用所有病人的治疗费用除以参保人群的所缴纳的医保来算，其实对每个人的影响是非常低的，因此呼吁国家多给予一些政策支持。
