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科学家研发出RNA编辑新“剪刀”
2017-10-27 11:07:32 来源: 新华网
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  新华社华盛顿10月26日电(记者林小春)5年前诞生的CRISPR基因编辑工具像“剪刀”一般可剪切DNA(脱氧核糖核酸),带来了基因改造的医学新革命。现在,CRISPR发明者之一、美国布罗德研究所张锋团队在此前基础上研发出能剪切RNA(核糖核酸)的新“剪刀”。这是基因编辑领域的又一个重大突破。

  人类的许多疾病都与遗传物质DNA有关,CRISPR技术在高效修改DNA、为治愈疾病带来希望的同时,也带来安全和伦理上的顾虑。RNA的作用是传递DNA的遗传指令,因此编辑修改这个“信使”以传递出正面的DNA指令,理论上同样能达到治疗疾病的目的。

  张锋团队26日在美国《科学》杂志上报告说,他们在CRISPR工具基础上开发出了REPAIR编辑系统,其基本元件是一种特定酶和一种特定蛋白质,能高效修改与疾病相关的RNA单个碱基。

  由于RNA在人体内会自然降解,研究人员指出,这一编辑过程不会导致人类基因组的永久改变,而是“一个潜在可逆的修复”,相信这将为基础研究和临床治疗提供一个新思路。

  张锋在一份声明中说:“纠正致病突变是基因组编辑的首要目标之一。现在,我们已经很擅于让基因失活,但要恢复已丢失的蛋白质功能,挑战要大得多。RNA编辑这一新能力带来更多可能,几乎可以在所有细胞中恢复丢失的蛋白质功能,治疗多种疾病。”

  为验证新工具在疾病治疗上的潜力,张锋团队人工合成了会造成范可尼贫血和X-连锁肾性尿崩症的基因突变,并将这些突变引入人体细胞中,最后成功利用这一RNA“剪刀”在RNA层面上修复了这些突变。

  该团队表示,接下来他们将进一步改进REPAIR的效率,并与输送系统结合在动物模型特定组织中引入,进行RNA修复实验。

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【纠错】 责任编辑: 杨婷
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