新华健康2月13日消息（袁馨晨）“血友病人看病主要面临两方面的难题，一是支付能力不足，二是药品供应缺乏。”2月28日是“国际罕见病日”，日前中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授在接受新华健康记者专访时表示，解决血友病看病难题的关键在于提高患者的支付能力。
血友病是“富贵病”，多数人用不起药
血友病是由于体内缺乏凝血因子造成的凝血障碍疾病。杨仁池向新华健康记者介绍，目前没有根治血友病的方法，患者需要通过替代治疗，即输注外源性凝血因子制剂来控制出血症状。“如果能够补充足量的治疗药物——凝血因子Ⅷ或Ⅸ，血友病患者可以和普通人一样健康地生活和工作。”
“我国目前血友病患病率大概是十万分之2.73，意味着我国约有6.5万—13万人的血友病患者，其中三分之二是重型或中型患者”，杨仁池说，由于昂贵的医疗费用，多数病人得不到及时有效的治疗，“因病返贫、因病致贫的家庭不在少数”。
其实血友病在2013年就已被纳入我国大病保险范畴，也是目前唯一一个在全国范围内纳入医保体系的罕见病病种。这意味着血友病患者在使用凝血因子药物治疗时可以享受医保报销，至于报销的比例、起付线和上限等问题，各地根据地方财政来决定，地区差异较大。但是总体来说，我们国家现行医疗保障政策的特点是“广覆盖、保基本”，属于基本医疗保险，无法完全满足血友病患者的治疗需求。
缺医少药分配不均，患者用不上药
“即使所有血友病人都用得起药，我国目前的凝血因子药品供应不足，还是不能满足患者的需求，”杨仁池说，这一方面是因为血友病是罕见病，“总体上医生群体对血友病的关注度还是不够”，医院对治疗血友病的药物储备也常常不能满足患者的需求。另一方面，“制药企业从药品销售的效益上考虑，把大量药品配送到北京、天津、上海等大中城市。这些地区的病人多、支付能力强，地方医保报销比例也比较高。相比之下，向偏远地区配药的成本高，许多企业不愿这样做，导致偏远地区缺医少药的情况比较严重”。
据了解，我国目前主要的血友病治疗方案是按需治疗，即患者不出血的时候不注射凝血因子，一旦出血必须及时补充凝血因子。如果医院药品不足，病人在出血后得不到及时有效地治疗，发生关节畸形、落下终生残疾的机率很高，严重地甚至会危及生命。
“其实药品供应问题归根结底还是支付能力问题，”杨仁池说，“只要把病人支付能力低的问题解决了，让更多患者有能力用药，制药企业自然会提高产能来满足更大的用药需求。药品供应紧张的情况不会像现在这样严重。”
多方共付，减轻血友病人经济负担
“通俗点讲，血友病的治疗是‘给点阳光就灿烂’”，杨仁池表示，之所以应当重视血友病治疗，是因为只要给予病人足够的药物治疗，他们就能像普通人一样健康地学习、生活和工作，“有些人甚至可以成为运动员”。相反，如果血友病人不能长期得到合理治疗，他们很可能成为残疾人，变成家庭和社会的负担。
“希望未来在政府主导的医保政策下，更多的制药企业、慈善机构、商业保险公司等不同组织能够参与到血友病人的救治工作中，通过多方共付为病人提供援助，让病人少付费、多用药。让血友病人能有机会享受健康生活，”杨仁池在采访最后说。
